11月28日炒股按天配资详情,《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2024年)》(以下简称“新版医保目录”)正式公布,全球首个且唯一获批用于12岁及以上糖皮质激素治疗应答不充分的慢性移植物抗宿主病(cGVHD)患者的ROCK2抑制剂——易来克(甲磺酸贝舒地尔片)纳入其中。调整后的新版医保药品目录将于2025年1月1日起正式实施。
苏州大学附属第一医院血液科主任、国家血液系统疾病临床医学研究中心常务副主任吴德沛表示,近年来,我国异基因造血干细胞移植快速发展,2023年全年移植数量位列全球第一。在移植体量和疗效逐步提高的同时,cGVHD的规范管理仍是现阶段临床的重要挑战。随着ROCK2抑制剂等创新药物的问世,难治性cGVHD的纤维化治疗难点将可能得到有效逆转。这类药物纳入医保目录,将有助于改善更多cGVHD患者的生存和生活质量。
cGVHD俗称“慢性排异”,是一种常见且危害严重的移植后并发症。数据显示,30%-70%异基因造血干细胞移植患者术后存在发生cGVHD的风险。慢性排异反应不仅会导致皮肤、肺部、眼睛、口腔、关节等多个组织发生炎症和纤维化,导致严重的功能障碍,更可能危及生命,是异基因造血干细胞移植患者晚期非复发性死亡的首要原因。
吴德沛指出,纤维化问题是cGVHD的“根源问题”,也是核心的治疗难点。cGVHD的治疗目标一方面需要建立免疫耐受以维持免疫稳态,进而有效预防、减少纤维化,另一方面对于发生纤维化的组织和器官,希望能够有效地直接逆转纤维化,因此免疫稳态和逆转纤维化是cGVHD治疗目标的核心。
然而目前在治疗层面,超过一半的cGVHD患者在接受一线标准治疗后,仍需二线或更后线的治疗,患者对于更具有针对性的创新疗法存在巨大的需求。随着ROCK2等靶点的发现,cGVHD的治疗从免疫抑制发展到免疫稳态,ROCK2抑制剂在建立免疫稳态并逆转纤维化方面具有创新性,能为尽早达成治疗目标与规范化管理提供有力武器。
cGVHD患者面临的另一大问题是疾病术后管理中更多聚焦于移植的原发病,往往容易忽视并发症症状炒股按天配资详情,50%的cGVHD患者在诊断时已是中至重度,给患者带来了极为沉重的疾病负担。对此,吴德沛建议,cGVHD的早期发现与长期管理要谨记于心,移植术后医患应做好密切沟通,当出现异常症状时应首先考虑是否是排异反应,并第一时间予以诊治。当确诊之后要尽早干预并遵循规范治疗,同时要做好长期随访工作,帮助患者早日回归正常生活。